L’Agence des médicaments du Canada publie de nouvelles orientations à l’intention des registres de maladies rares au pays

À l’occasion de la Journée internationale des maladies rares, une journée destinée à sensibiliser les gens à la réalité de millions de personnes vivant avec une maladie rare, l’Agence des médicaments du Canada a publié de nouvelles orientations pancanadiennes décrivant des pratiques exemplaires et des normes recommandées pour les registres de maladies rares. Ces orientations, qui vont dans le sens des recommandations internationales, aideront les détenteurs de registres à améliorer la transparence, le contenu et la qualité de leurs données, et à renforcer leur capacité à contribuer à la prise de décisions en matière de soins de santé.

Ce projet a été mené par Jean-Éric Tarride et Alfonso Iorio, du Département des méthodes de recherche en santé, des données probantes et de l’impact de l’Université McMaster, ainsi que par leur équipe, en collaboration avec l’Agence des médicaments du Canada.

Vue d’ensemble des orientations

Les orientations décrivent des pratiques exemplaires et des normes recommandées pour soutenir l’amélioration de l’architecture et de la qualité des registres de maladies rares au Canada. Elles peuvent également aider les organismes de règlementation et d’ETS au pays à comprendre le potentiel que recèlent ces registres en tant que sources de données du contexte réel susceptibles de combler les besoins en matière de données probantes. Soulignons que les orientations vont dans le sens des recommandations internationales et que leur mise en œuvre au Canada est jugée importante et réalisable.

Les orientations portent sur trois grands thèmes :

• Pratiques exemplaires et normes en matière de gouvernance, soit des processus, structures et systèmes officiels pour guider de façon générale la prise de décisions, la planification stratégique et la surveillance du registre.
• Pratiques exemplaires et normes en matière de données visant à ce que les registres puissent produire et tenir à jour des données de grande qualité.
• Pratiques exemplaires et normes en matière d’infrastructure des technologies de l’information visant à garantir la collecte et l’utilisation appropriées des données cliniques et des données relatives aux patients ainsi que leur stockage sécurisé.

Bien que les recommandations formulées dans les orientations visent à améliorer la qualité des registres, le respect de toutes les pratiques exemplaires et les normes ne garantit pas qu’un registre soit adapté pour éclairer la prise de décisions. En outre, il n’est pas obligatoire qu’un registre réponde aux 52 éléments pour qu’il soit jugé adapté pour répondre à des besoins décisionnels particuliers. L’adéquation d’un registre dépend de multiples facteurs, notamment sa pertinence, son actualité et son lien avec les besoins particuliers en matière de données probantes.

Méthodologie suivie pour l’élaboration des orientations

L’élaboration des orientations a suivi un processus itératif en trois étapes commençant par une étude exploratoire des lignes directrices internationales publiées. À la lumière des résultats de cette étude, nous avons soumis une liste de pratiques exemplaires et de normes potentielles au vote et aux commentaires d’un groupe d’experts de 23 membres composé de représentants de registres au Canada, d’associations de patients, de détenteurs de données, d’organismes d’ETS, d’entreprises et d’universités. Les membres du groupe ont ensuite discuté des résultats; les éléments faisant consensus et jugés importants et réalisables au Canada ont été inclus dans la liste définitive.

En bref

• Les registres de maladies sont des répertoires de renseignements normalisés sur les personnes atteintes d’une maladie ou d’une affection commune. Ils peuvent servir à générer des données du contexte réel de grande qualité qui viendront compléter les sources de données probantes classiques et atténuer les incertitudes afin de combler divers besoins décisionnels dans le domaine des soins de santé.
• L’Agence des médicaments du Canada est soucieuse d’élaborer des lignes directrices de grande qualité, fondées sur des données probantes et en accord avec les pratiques exemplaires nationales et internationales, afin d’appuyer la prise de décisions essentielles dans l’ensemble du pays. Les orientations sur les registres de maladies rares font partie d’une série de documents d’orientation que nous avons publiés, comme les Lignes directrices de l’évaluation des technologies de la santé au Canada, sur la réalisation d’évaluations économiques, et les Orientations relatives aux preuves du contexte réel, comprenant de grandes normes applicables aux rapports contenant des preuves du contexte réel au Canada.
• Grâce au soutien du gouvernement du Canada octroyé dans le cadre de la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares, l’Agence des médicaments du Canada dirige une série d’initiatives visant à améliorer la qualité des données probantes et leur utilisation pour guider et appuyer la prise de décisions. Ces orientations s’inscrivent dans une série d’activités visant à améliorer la production de données probantes et à accroitre l’utilité des preuves du contexte réel provenant de registres de maladies rares.