Dernière mise à jour : 17 avril 2025
Détails
FichiersNom générique:
cipaglucosidase alfa et miglustat
État du projet:
Actif
Domaine thérapeutique:
Maladie de Pompe
Fabricant:
Amicus Therapeutics Canada Inc.
Appel d’observations des cliniciens ou des patients:
Marque de commerce:
Pombiliti with Opfolda
Gamme de produits:
Examen en vue du remboursement
Numéro de projet :
SR0871-000
Fin de l’appel d’observations des cliniciens:
Statut de l’AC au moment du dépôt:
Pré AC
Biosimilaire:
Non
Critères de remboursement demandés par le fabricant1:
Pombiliti (cipaglucosidase alfa injectable) est indiqué en combinaison avec le stabilisateur enzymatique Opfolda (en gélules contenant 65 mg de miglustat) dans le traitement de longue durée de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide) à début tardif chez l'adulte pesant au moins 40 kg. Opfolda (gélules de miglustat) est un stabilisateur enzymatique indiqué en combinaison avec Pombiliti (cipaglucosidase alfa) dans le traitement de longue durée de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide) à début tardif chez l'adulte pesant au moins 40 kg.
Type de demande:
Initiale
Grille tarifaire:
Grille A
Indications:
Pombiliti (cipaglucosidase alfa injectable) est indiqué en combinaison avec le stabilisateur enzymatique Opfolda (en gélules contenant 65 mg de miglustat) dans le traitement de longue durée de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide) à début tardif chez l'adulte pesant au moins 40 kg. Opfolda (gélules de miglustat) est un stabilisateur enzymatique indiqué en combinaison avec Pombiliti (cipaglucosidase alfa) dans le traitement de longue durée de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide) à début tardif chez l'adulte pesant au moins 40 kg.
- Ces critères de remboursement proviennent du fabricant et ne représentent pas forcément ceux de l’Agence des médicaments du Canada. Les critères de remboursement de l’Agence des médicaments du Canada seront décrits dans la recommandation finale, le cas échéant.
| Appel de rétroaction des patients/cliniciens ouvert | 23 oct 2024 |
|---|---|
| Appel de rétroaction des patients/cliniciens fermé | 13 déc 2024 |
| Demande d’évaluation reçue | 29 nov 2024 |
| Acceptation de la demande | 13 déc 2024 |
| Début de l’examen | 16 déc 2024 |
| Envoi des rapports préliminaires de l’ACMTS au promoteur | 9 avr 2025 |
| Date limite de la présentation de commentaires par le promoteur | 22 avr 2025 |
| Publication des rapports d’examen de CDA-AMC et transmission des réponses aux commentaires du promoteur | 15 mai 2025 |
| Réunion du comité d’experts (initiale) | 28 mai 2025 |
| Recommandation provisoire transmise au promoteur | 9 juin 2025 à 11 juin 2025 |
| L’ébauche de recommandation est publiée afin d’obtenir la rétroaction des intervenants | 19 juin 2025 |
| Fin de la période de rétroaction | 4 Juil 2025 |
Fichiers
Dernière mise à jour : 17 avril 2025