Une collaboration internationale établit de nouvelles orientations sur le recours à des critères de substitution dans l’analyse cout/efficacité

Les recommandations qui en découlent visent à permettre aux organisations d’évaluation des nouveaux médicaments de déterminer si leur utilisation se traduira par des bienfaits à long terme chez les patients. 

Un groupe de quatre organisations d’évaluation des technologies de la santé (ETS), dont fait partie l’Agence des médicaments du Canada, vient de publier de nouvelles orientations sur le recours aux critères de substitution dans l’analyse cout/efficacité, afin de guider les décisions lors de l’évaluation de nouveaux médicaments.

Lors de l’examen des données probantes relatives à l’efficacité de nouveaux traitements, les comités d’expertise de l’Agence des médicaments du Canada se penchent sur les effets à long terme qu’un médicament pourrait avoir sur la santé. Par exemple, à l’évaluation d’un nouvel hypotenseur, il s’agira non seulement de vérifier si le médicament abaisse la tension artérielle, mais aussi s’il prévient les crises cardiaques ou les accidents vasculaires cérébraux, c’est-à-dire qu’on utilise le critère de substitution, soit l’effet à court terme, pour prédire l’effet à long terme.

Quand on nous présente des demandes d’examen de médicament en vue du remboursement comportant des critères de substitution, il arrive que nos comités ne disposent pas de toutes les données probantes nécessaires au moment des délibérations. Les comités cherchent à connaitre et à comprendre la relation entre les effets à court terme et les résultats à long terme pour faire des prévisions sur les effets à long terme que les nouveaux médicaments sont susceptibles d’avoir sur la santé. C’est important, car l’essentiel de la valeur de nombreux médicaments chez les patients et pour les systèmes de santé est déterminée à l’aide des effets à long terme prévus. 

Jusqu’à présent, les orientations sur le recours aux critères de substitution dans l’évaluation des technologies de la santé étaient fragmentées. Les nouvelles orientations apporteront clarté et soutien aux sociétés pharmaceutiques dans leur utilisation de critères de substitution pour l’analyse cout/efficacité des médicaments qu’elles mettent au point.

L’activité du projet a été dirigée et coordonnée par le National Institute for Health and Care Excellence (NICE), du Royaume-Uni. Les autres membres du groupe de travail sont les suivants : 

• Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC)
• Institute for Clinical and Economic Review (ICER), États-Unis 
• Department of Health and Aged Care, Australie 
• Institut national de la santé (ZIN), Pays-Bas
• Institut d’évaluation des technologies de la santé (IETS), Colombie
• Rubix Health, États-Unis

L’Agence des médicaments du Canada a intégré ces orientations sur les critères de substitution à son tout premier Guide des méthodes, au sujet de l’évaluation des données probantes cliniques portant sur un médicament pour lequel un promoteur présente une demande d’examen en vue du remboursement. Le Guide des méthodes est affiché en ligne aux fins de consultation jusqu’au 28 janvier 2025.