Nouveau rapport sur les approches émergentes d’évaluation économique pour les médicaments indépendants du type de tumeur

L’Agence des médicaments du Canada publie un nouveau rapport sur la modélisation économique utilisée en évaluation d’anticancéreux ciblant les mutations, dits indépendants du type de tumeur.

Ces médicaments, arrivés récemment, bouleversent le traitement du cancer et complexifient les processus d’évaluation des technologies de la santé (ETS) des anticancéreux. Alors que de plus en plus de ces produits sont offerts au Canada, le nouveau rapport sur les modèles bayésiens hiérarchiques d’essais paniers apporte des précisions sur les méthodes d’évaluation économique de ces traitements et met en lumière les domaines où il faudra davantage de recherche.

Les médicaments indépendants du type de tumeur et les essais paniers

Ces médicaments traitent le cancer en ciblant une mutation ou un biomarqueur précis se situant dans la tumeur ou à sa surface, sans égard au siège de la tumeur. L’analyse génomique permet de distinguer les biomarqueurs en vue de déterminer si un médicament indépendant du type de tumeur pourrait être efficace chez une personne en particulier.

Souvent, c’est grâce à un essai de type panier qu’on évalue ces médicaments. L’essai panier est un modèle d’essai clinique qui permet d’évaluer l’efficacité d’un médicament dans le traitement de plusieurs types de cancer, tous porteurs d’une même mutation ou d’un même biomarqueur. Les personnes atteintes d’un type de cancer porteur d’une mutation ou d’un biomarqueur sont groupées par « paniers » en vue de l’évaluation de l’efficacité du traitement chez elles.

Les difficultés de l’évaluation économique

Les essais paniers sont de plus en plus souvent utilisés, surtout pour évaluer les produits oncologiques. Il est parfois difficile d’intégrer les résultats des essais paniers à l’évaluation économique en raison notamment des différences entre les types de cancer, la petite taille de l’échantillon, l’absence d’un comparateur, l’utilisation de critères de substitution et la mesure des résultats de l’étude en fonction du siège de la tumeur.

Les modèles bayésiens hiérarchiques forment un cadre statistique qui tient compte de la différence entre les types de cancer tout en tirant des données des essais paniers portant sur l’ensemble des types de cancer. Le rapport fait le survol des essais paniers et des renseignements qu’ils fournissent; il décrit l’utilisation des modèles bayésiens hiérarchiques pour éclairer les évaluations économiques et pour comprendre les principaux volets du processus d’évaluation.

Si ces méthodes comportent toujours une forte incertitude, le rapport met en évidence certaines approches permettant de comprendre et de caractériser cette incertitude. Ainsi, les organisations d’ETS seront outillées de cette information pour intégrer les résultats tirés d’essais paniers de grande qualité à leurs évaluations économiques.

Le rapport  et le point de vue qui l’accompagne sont publiés dans la Revue canadienne des technologies de la santé.