Les options de traitement du syndrome VEXAS

Messages clés

Le syndrome VEXAS (vacuoles, enzyme E1, lié à l'X, auto-inflammatoire, mutation somatique) est un trouble causé par une mutation génétique caractérisé par des symptômes de nature hématologique et auto-inflammatoire graves et progressifs. Considéré comme rare, il touche habituellement les hommes âgés. Les traitements proposés sont les agents hypométhylants comme l'azacitidine, les anticorps monoclonaux anti-IL6 comme le tocilizumab, et les inhibiteurs des Janus kinases comme le ruxolitinib. Nous avons trouvé cinq études non randomisées portant sur l'efficacité des traitements proposés, soit quatre sur l'azacitidine, une sur le ruxolitinib et une sur l'azacitidine, le ruxolitinib et le tocilizumab. Il existe plusieurs limites aux études retenues, notamment le fait qu'elles comprennent un petit nombre de patients chez qui le syndrome VEXAS a été détecté de façon rétrospective. Ainsi, l'efficacité clinique du tocilizumab, du ruxolitinib et de l'azacitidine dans le traitement de ce syndrome est incertaine. Nous n'avons pas trouvé de lignes directrices fondées sur des données probantes pertinentes au sujet de la prise en charge du syndrome VEXAS.