La production de données probantes du monde réel et l’accès à ces données pour appuyer la prise de décisions sur les traitements pour maladies rares

Introduction et objectifs

L’utilisation optimale des preuves du contexte réel nécessite une approche collaborative à intervenants multiples ainsi que l’accès rapide à des données qui pourront guider les décisions en matière de soins de santé. Dans le domaine des maladies rares, il est tout particulièrement important de baser les décisions sur différents types de preuves, étant donné les besoins à combler ainsi que les petits nombres de patients, et donc la difficulté de tenir des essais cliniques randomisés. La stratégie de l’ACMTS vise à :

• recenser et faire connaitre les sources de données sur la santé;
• améliorer la coordination et la collaboration parmi les différents intervenants afin de solidifier les relations et d’augmenter l’accès aux données sur la santé;
• étudier et examiner les types d’infrastructure, de gouvernance, de processus et de normes qui pourraient favoriser, améliorer et élargir la capacité au Canada de recueillir ou de produire des données du contexte réel utiles pour étayer les décisions sur la prise en charge de maladies rares.

Analyse de l’environnement sur les registres de maladies rares

L’ACMTS réalisera une analyse de l’environnement portant sur les registres de maladies rares recensés au moyen d’une revue de la littérature et de consultations d’intervenants. À l’aide de renseignements publics, les registres recensés seront décrits selon les critères de l’outil REQueST mis au point par l’EUnetHTA.

Étudier l’évaluation des registres de maladies rares

L’ACMTS demandera aux représentants de registres sélectionnés de remplir les cases pertinentes de l’outil REQueST. Elle sollicitera leur point de vue sur la valeur et la faisabilité d’employer cet outil pour évaluer les registres de maladies rares au Canada.

On pourrait également demander aux représentants des registres d’offrir une présentation écrite de leur registre afin de diffuser publiquement les importantes leçons apprises.

Partenariats de collaboration avec les détenteurs pancanadiens de données administratives et les agents facilitateurs de l’accès aux données

L’ACMTS travaille auprès d’organisations pancanadiennes importantes comme l’Institut canadien d’information sur la santé (ICIS), Statistique Canada et le Réseau de recherche sur les données de santé (RRDS) Canada afin d’étudier le potentiel de production de DMR à l’échelle nationale en soutien à la prise de décisions sur les soins pour maladies rares et à l’établissement de partenariats visant à simplifier l’accès aux DMR.