La greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques dans le traitement de la sclérose en plaques

Messages clés

• Des données probantes issues de deux essais cliniques randomisés et quatre études rétrospectives de qualité méthodologique limitée laissent croire que la greffe autologue de CSH serait associée à une importante amélioration sur le plan des issues cliniques (p. ex. progression de la maladie, rechute clinique), des résultats à l’IRM, du critère d’évaluation composite « aucun signe d’activité de la maladie » et de la qualité de vie, comparativement aux traitements modificateurs de l’évolution de la maladie.
• La greffe autologue de CSH n’est associée à aucune mortalité liée au traitement ou complication mettant la vie en danger, comme la leucoencéphalopathie multifocale progressive. Cependant, ce traitement est associé à des évènements indésirables à court terme attendus, comme la neutropénie fébrile, les infections organiques, la sepsie et la réactivation virale, ainsi qu’à des évènements indésirables à long terme, comme l’apparition de maladies auto-immunes, principalement des maladies thyroïdiennes.
• Les deux ensembles de lignes directrices repérés recommandent le recours à la greffe autologue de CSH comme traitement usuel de la sclérose en plaques cyclique très active en cas de maladie réfractaire aux traitements modificateurs de l’évolution de la SP, et laissent supposer que le traitement pourrait être approprié pour les formes progressives avec composante inflammatoire active.
• Nous n’avons trouvé aucune étude portant sur le rapport cout/efficacité.