Introduction aux preuves du contexte réel

Qu’est-ce que les preuves du contexte réel?

Les preuves du contexte réel (RWE, de l'anglais real-world evidence) sont des données probantes concernant l’utilisation, l’innocuité et l’efficacité d’un produit médical, d’une technologie médicale ou d’un médicament obtenues de l’analyse de données produites dans la réalité des milieux de soins de santé.

Les données du contexte réel (RWD, de l'anglais real-world data) sont constituées d’information, obtenue hors de l’essai clinique classique, au sujet de la santé de personnes, de la prestation de soins ou des issues qui y sont associées; elles reflètent donc les résultats dans le contexte d’un système de santé particulier.

D’où proviennent les données du monde réel?

En voici quelques sources :

• dossiers de santé;
• registres de patients atteints de certaines maladies;
• registres de patients traités par un médicament ou une technologie de la santé en particulier;
• dossiers médicaux électroniques;
• régimes d’assurance privés ou publics;
• dispositifs portables ou autres biocapteurs;
• patients.

La collecte des données du contexte réel peut être effectuée par des patients et des groupes de patients, des médecins ou d’autres professionnels de la santé, des agences de règlementation, des gouvernements et des sociétés pharmaceutiques ou d’autres entreprises privées. Les données sont de qualité variable et il arrive qu’elles ne conviennent pas pour éclairer la prise de décision.

Comment sont produites les preuves du contexte réel?

Les preuves du contexte réel proviennent de l’analyse des données du contexte réel. Toutefois, les données du contexte réel ne sont probantes et utiles à la prise de décision que si elles contiennent de l’information pertinente et fiable.

Qu’est-ce que l’essai clinique randomisé?

Le plus souvent, l’essai clinique randomisé est la méthode de référence de collecte de données probantes sur l’innocuité et l’efficacité d’un médicament ou d’un traitement. Dans ce type d’étude, les patients d’un groupe strictement défini sont admis à l’essai et répartis aléatoirement entre un groupe recevant le traitement étudié et un groupe témoin qui ne reçoit pas le traitement.

Quelles lacunes peut présenter l’essai clinique?

Voici quelques limites de l’essai clinique :

• souvent, les conditions strictes qui l’encadrent ne correspondent pas à la réalité du traitement des patients dans la pratique;
• la durée du suivi est souvent restreinte, ce qui empêche de mesurer les résultats sur la santé à long terme;
• de nombreux essais ne reflètent pas la diversité de la population canadienne, car certaines populations de patients en sont exclues ou y sont sous-représentées, notamment les femmes qui sont enceintes ou qui allaitent, les enfants, les personnes âgées, ou encore les personnes atteintes de plusieurs affections chroniques.

Pourquoi intégrer les preuves du contexte réel à la prise de décision?

Les preuves du contexte réel ont notamment les utilités suivantes :

• fournir des données probantes cliniques complémentaires sur l’utilisation ou le bénéfice de technologies ou de produits médicaux, de même que sur le risque associé, pour combler les lacunes dans les données probantes des essais cliniques;
• évaluer les effets des interventions cliniques chez certaines populations de patients et dans des contextes de soins non évalués en essai clinique;
• mesurer les résultats à long terme sur la santé des patients et sur l’innocuité du traitement, que les essais cliniques ne présentent pas;
• mesurer les tendances concernant l’utilisation des services de santé et le fardeau des maladies;
• fournir de l’information sur la performance des programmes et l’efficacité ou l’efficience des services de santé;
• fournir de l’information sur la mise en œuvre et la gestion de technologies ou de produits médicaux en contexte réel.

Comment utiliser les preuves du contexte réel dans le cadre de l’autorisation d’usage d’un médicament?

Les preuves du contexte réel pourraient combler des lacunes dans les données probantes cliniques tirées des essais cliniques et permettre d’améliorer l’évaluation exhaustive de l’innocuité, de l’efficacité et de l’efficience de médicaments ou de technologies de la santé, pour l’appliquer à une population élargie et à une période prolongée; en outre, elles tiennent compte du contexte du système de santé canadien.

Le rôle des preuves du contexte réel est crucial pour évaluer des médicaments présentés en vue d’une autorisation d’usage d’un médicament dans le traitement d’affections rares. Dans ces cas, il peut être difficile d’obtenir des données probantes cliniques robustes, en raison du petit nombre de patients atteints, de l’impossibilité de mener un essai clinique randomisé ou de considérations d’ordre éthique.

Les preuves du contexte réel peuvent aider les décideurs à déterminer si une maladie ou la portée de l’utilisation d’un produit devraient être revues. Elles peuvent aussi aider à déterminer la séquence optimale d’administration d’un ensemble donné de médicaments qui maximise les bénéfices. Enfin, les preuves du contexte réel aident les fournisseurs de soins de santé et les patients à savoir si un médicament est le bon choix pour atteindre les objectifs du traitement.

Enfin, il est important d’évaluer un médicament ou une intervention tout au long de son cycle de vie. Les preuves du contexte réel viennent appuyer l’évaluation continue de l’innocuité et de l’efficacité d’un produit dans le contexte du système de santé canadien.

À quoi servent les preuves du contexte réel au Canada?

À l’heure actuelle, au pays, les preuves du contexte réel ont notamment les utilités suivantes :

• combler les lacunes des données probantes fournies par les essais cliniques;
• fournir des données complémentaires importantes pour les décideurs;
• surveiller les effets indésirables des médicaments et évaluer le risque associé à une technologie de la santé après son autorisation et pendant son utilisation en contexte réel;
• encadrer la modification des critères de remboursement d’un médicament ou d’une technologie de la santé déjà en usage au Canada;
• effectuer la collecte d’information sur l’innocuité et l’efficacité de médicaments ou de technologies de la santé utilisés dans la pratique clinique réelle.

Quels défis posent les preuves du contexte réel?

L’usage des preuves du contexte réel pour éclairer la prise de décision pose certains défis, notamment :

• il est impossible d’établir un lien causal à partir des données obtenues en contexte réel, en raison des biais pouvant être difficiles à réguler;
• la qualité des données du contexte réel est variable et dépend de ce qui est mesuré, de la source de l’information et de la méthode de collecte, d’analyse ou de communication des données;
• il n’y a pas de normes bien établies et définies précisant quand les preuves du contexte réel sont acceptables pour la prise de décision;
• pour prévoir et produire des preuves du contexte réel, il faut la participation de divers intervenants et l’établissement d’un processus d’entente sur les données du contexte réel à recueillir, le moyen de les communiquer entre les intervenants et leur utilisation pour éclairer la prise de décision.